三代BCR-ABL時代 慢粒進(jìn)入精準(zhǔn)治療新篇章

來源:中國經(jīng)濟(jì)網(wǎng)

中國經(jīng)濟(jì)網(wǎng)12月20日訊(記者 郭文培)記者從國家“重大新藥創(chuàng)制”專項成果發(fā)布暨耐立克全球首發(fā)上市會獲悉,從化療藥物到干細(xì)胞移植,再到三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(TKI),慢性髓細(xì)胞白血?。–ML)在我國已成為可控的慢性病,其治療也已進(jìn)入精準(zhǔn)治療新篇章。

CML是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤,也被稱為慢性粒細(xì)胞白血病或慢性髓細(xì)胞白血病,是慢性白血病中最常見的一種類型,占成人白血病的15%。從羥基脲化療藥物到干擾素藥物,早期我國CML患者治療生存期并不理想。直至2001年,第一代TKI引入,我國CML治療進(jìn)入靶向時代。如今,CML已由曾經(jīng)的不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)橄窀哐獕骸⑻悄虿∫粯拥摹疤厥饴 薄?/p>

盡管如此,獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn),仍有部分患者因耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)展甚至死亡。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一,其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一,在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥,在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。

直至今年11月25日,耐立克(奧雷巴替尼片)獲批上市,用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥,并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者。該品種是國內(nèi)首個獲批伴有T315I突變的CML適應(yīng)癥的藥品,為因T315I突變導(dǎo)致耐藥的患者提供了有效的治療手段。

“通常用一種藥作為一線治療,如果該藥效果不好,經(jīng)過藥劑師調(diào)整,才能獲得90%出頭的生存結(jié)果?;颊叩谝环N藥物失敗便換第二種,第二種失敗換第三種。而在中國,就幾種用藥選擇,一旦出現(xiàn)T315I突變,或者是幾種藥物都不管用,病情就加速了。倘若做不了干細(xì)胞移植,生命便不能再挽救。” 該藥中國臨床試驗主要研究者、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授對關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行介紹和解讀。

江倩說:“慢性髓性白血病慢性期及慢性髓系白血病加速期患者一旦出現(xiàn)T315I突變,所有的一代或二代TKI對這些患者都無效,耐藥問題長期困擾著患者的治療。作為中國首個第三代BCR-ABL 抑制劑,耐立克的上市打破了國內(nèi)攜T315I耐藥CML患者此前無藥可醫(yī)的困境,我們期待該藥物能造福更多患者?!?/p>

據(jù)了解,國內(nèi)外權(quán)威指南均建議CML患者在經(jīng)過一代/二代TKI治療后警告或疾病進(jìn)展時應(yīng)進(jìn)行突變檢測。然而,目前臨床上很多患者是在出現(xiàn)耐藥后以“試藥”形式等待標(biāo)準(zhǔn)療法試錯。很多患者未及時進(jìn)行隨訪檢查,或延遲突變檢測,導(dǎo)致發(fā)現(xiàn)T315I突變時已錯過最佳治療時機(jī)。作為中國CML領(lǐng)域第一個根據(jù)基因突變狀態(tài)選擇治療的獲批藥物,耐立克的上市,無疑開啟了CML精準(zhǔn)化治療的全新篇章。

“耐立克是中國第一個、也是唯一一個第三代BCR-ABL抑制劑,有效地解決了中國耐藥慢粒白血病患者無藥可醫(yī)這一重大社會問題?!鄙鲜袝希袊茖W(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國家重大科技專項技術(shù)副總師陳凱先院士對耐立克的上市作出如此評價。

作為亞盛醫(yī)藥首個獲批上市的產(chǎn)品,亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示,耐立克是填補國內(nèi)空白、臨床上不可或缺的急需產(chǎn)品,有效解決了中國攜T315I突變的耐藥慢粒白血病患者無藥可醫(yī)的這一重大社會需求問題,讓電影“我不是藥神”里的社會之痛不再發(fā)生。希望在不遠(yuǎn)的將來,耐立克這一中國原創(chuàng)、全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥能惠及更多的患者。

記者了解到,目前耐立克在全國各地首批處方已陸續(xù)開出。明年,亞盛醫(yī)藥會積極申請將該藥納入醫(yī)保。

標(biāo)簽: 三代 BCR

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